CARBAGLU 15CPR DISP 200MG FL Produttore: RECORDATI RARE DISEASES IT.SRL

DENOMINAZIONE

CARBAGLU 200 MG COMPRESSE DISPERSIBILI

CATEGORIA FARMACOTERAPEUTICA

Aminoacidi e derivati.

PRINCIPI ATTIVI

Ogni compressa contiene 200 mg di acido carglumico. Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.

ECCIPIENTI

Cellulosa microcristallina, laurilsolfato di sodio, ipromellosa, croscarmellosa sodica, silice colloidale anidra, stearilfumarato di sodio.

INDICAZIONI

Carbaglu e' indicato nel trattamento di: iperammonemia dovuta alla deficienza primaria di N-acetilglutammato sintasi; iperammonemia dovuta ad acidemia isovalerica; iperammonemia dovuta ad acidemia metilmalonica; iperammonemia dovuta ad acidemia propionica.

CONTROINDICAZIONI/EFF.SECONDAR

Ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1; l'allattamento durante l'assunzione di acido carglumico e' controindicato (vedere paragrafi 4.6 e 5.3).

POSOLOGIA

Il trattamento con Carbaglu deve iniziare sotto la supervisione di unmedico esperto nel trattamento dei disturbi metabolici. Posologia. Per la deficienza di N-acetilglutammato sintasi: sulla base dell'esperienza clinica, il trattamento puo' iniziare gia' a partire dal primo giorno di vita. La dose giornaliera iniziale deve essere di 100 mg/kg, senecessario fino a 250 mg/kg. Dovra' poi essere adattata individualmente per mantenere i normali livelli di ammoniaca nel plasma (vedere paragrafo 4.4). A lungo termine puo' non essere necessario aumentare la dose in base al peso corporeo, fin quando non sia stato raggiunto un adeguato controllo metabolico; la posologia giornaliera e' compresa tra 10 mg/kg e 100 mg/kg. Test di reazione all'acido carglumico: si consiglia di verificare le risposte individuali all'acido carglumico prima di iniziare un trattamento a lungo termine. Ad esempio: nel bambino comatoso, iniziare con una dose di 100 - 250 mg/kg/die e misurare la concentrazione di ammoniaca nel plasma almeno prima di ogni somministrazione. Questa dovrebbe normalizzarsi alcune ore dopo l'inizio del trattamento con Carbaglu. Ad un paziente con iperammonemia moderata, somministrare una dose di prova 100 - 200 mg/kg/die per 3 giorni con una somministrazione costante di proteine; eseguire ripetute determinazioni della concentrazione di ammoniaca nel plasma (prima e 1 ora dopo i pasti); adattare la dose per mantenere normali livelli di ammoniaca nel plasma. Per l'acidemia isovalerica, metilmalonica, propionica: il trattamento deve essere iniziato in presenza di iperammonemia in pazienti affetti da acidemia organica. La dose iniziale giornaliera deve essere di 100 mg/kg, sino a un massimo di 250 mg/kg, se necessario. In seguito, la dose deve essere adattata individualmente per mantenere i normali livelli di ammoniaca nel plasma (vedere paragrafo 4.4). Compromissione renale: si consiglia cautela nella somministrazione di Carbaglu a pazienti con funzionalita' renale compromessa. E' necessario un aggiustamento del dosaggio in base alla GFR. Pazienti con compromissione renale moderata (GFR 30-59 ml/min): la dose iniziale raccomandata e' compresatra 50 mg/kg/die e 125 mg/kg/die per i pazienti che presentano iperammoniemia dovuta a deficit di NAGS o acidemia organica; nell'uso a lungo termine la dose giornaliera sara' compresa tra 5 mg/kg/die e 50 mg/kg/die e dovra' essere aggiustata individualmente per mantenere normalilivelli plasmatici di ammoniaca. Pazienti con compromissione renale grave (GFR <=29 ml/min): la dose iniziale raccomandata e' compresa tra 15 mg/kg/die e 40 mg/kg/die per i pazienti che presentano iperammoniemia dovuta a carenza di NAGS o acidemia organica; nell'uso a lungo termine, la dose giornaliera sara' compresa tra 2 mg/kg/die e 20 mg/kg/diee dovra' essere aggiustata individualmente per mantenere normali livelli plasmatici di ammoniaca. Popolazione pediatrica: la sicurezza e l'efficacia di Carbaglu per il trattamento di pazienti pediatrici (dallanascita ai 17 anni di eta') con iperammoniemia acuta o cronica dovutaa deficit di NAGS e iperammoniemia acuta dovuta a IVA, PA o MMA sono state stabilite e, sulla base di questi dati, non sono ritenuti necessari aggiustamenti della posologia nei neonati. Modo di somministrazione: questo farmaco e' solo per uso orale (per ingestione o con una siringa tramite sonda nasogastrica, se necessario). Sulla base dei dati farmacocinetici e dell'esperienza clinica, si consiglia di dividere la dose giornaliera totale da due a quattro dosi da somministrare prima dei pasti o prima di assumere cibo. Spezzando le compresse a meta' e' possibile adattare la posologia in base alle specifiche necessita'. All'occorrenza, puo' essere utile frazionare le compresse in quarti al fine di correggere la posologia prescritta dal medico. Le compresse devono essere disperse in almeno 5-10 ml d'acqua e ingerite immediatamente o somministrate mediante iniezione rapida con siringa tramite sonda nasogastrica. La sospensione ha un gusto leggermente acido.

CONSERVAZIONE

Conservare in frigorifero (2 gradi C - 8 gradi C). Dopo la prima apertura del contenitore per compresse: non refrigerare. Non immagazzinarea temperatura superiore a 30 gradi C. Mantenere il contenitore perfettamente sigillato al fine di proteggere il prodotto dall'umidita'.

AVVERTENZE

Monitoraggio terapeutico: i livelli di ammoniaca e di amminoacidi nelplasma devono restare entro i limiti normali. Vista la scarsa disponibilita' di dati sulla sicurezza dell'acido carglumico, si raccomanda il controllo sistematico della funzionalita' di fegato, reni e cuore, nonche' dei parametri ematologici. Gestione nutrizionale: in caso di scarsa tolleranza alle proteine, si consiglia la riduzione dell'apporto proteico e la somministrazione di arginina. Uso in pazienti con compromissione renale: la dose di Carbaglu deve essere ridotta nei pazienti con compromissione renale (vedere paragrafo 4.2).

INTERAZIONI

Non sono stati effettuati studi d'interazione specifici.

EFFETTI INDESIDERATI

Le reazioni avverse segnalate sono elencate di seguito, secondo la classificazione per sistemi ed organi e per frequenza. Le frequenze sonodefinite come: molto comune (>=1/10), comune (>=1/100, <1/10), non comune (>=1/1.000, <1/100), rara (>=1/10.000, <1/1.000), molto rara (<1/10.000), non nota (la frequenza non puo' essere definita sulla base dei dati disponibili). All'interno di ciascuna classe di frequenza, gli effetti indesiderati sono riportati in ordine decrescente di gravita'.Effetti indesiderati nella deficienza di N-acetilglutammato sintasi. Esami diagnostici. Non comune: aumento delle transaminasi. Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo. Comune: aumento della sudorazione; non nota: eruzione cutanea. Effetti indesiderati nell'acidemia organica. Patologie cardiache. Non cumune: bradicardia. Patologie gastrointestinali. Non comuni: diarrea, vomito. Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione. Non comune: piressia. Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo. Non nota: eruzione cutanea. Segnalazione delle reazioni avverse sospette. La segnalazione dellereazioni avverse sospette che si verificano dopo l'autorizzazione delmedicinale e' importante, in quanto permette un monitoraggio continuodel rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse.

GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

Gravidanza: per l'acido carglumico non sono disponibili dati clinici relativi a gravidanze esposte. Gli studi su animali hanno evidenziato tossicita' minima per lo sviluppo (vedere paragrafo 5.3). E' necessario essere prudenti nel prescrivere il medicinale a donne in stato di gravidanza. Allattamento: sebbene non sia noto se l'acido carglumico venga secreto nel latte materno, ne e' stata dimostrata la presenza nel latte delle femmine di ratto in allattamento (vedere paragrafo 5.3). Pertanto, l'allattamento e' controindicato durante l'assunzione di acidocarglumico (vedere paragrafo 4.3).